2024年6月4日发(作者：将采文)
美国2005年批准的NME中包含7个罕见
病药
括那些在最初诊断时年龄在21岁以下的失调病人.
病人.上市新产品
获罕见病药地位肯定批准推荐产品Pfizer公司的Macugen(pegaptanib)在
欧盟COMP在5月15～16日举行的英国上市,用于治疗湿性老年视黄斑变性
会议上对7个产品的罕见病药地位给予肯(AMD).
定批准推荐.它们是:Actavis公司在几个欧洲市场包括英
Orfagen公司的二苯基环丙烯酮国,匈牙利和波兰推出它的舒马普坦
(diphenylcyclopropenone),用于治疗脱毛(sunriptan),利培酮(risperidone)和格拉
症(alopeciauniversalis和alopeciatotalis两司琼(granisetron)的通用名版本.同时,英
个不同的适应症).国MHRA将舒马普坦从处方药重新分类
MDSPharmaServices公司的一个抗为OTC,用于偏头痛治疗.
绿脓假单胞菌血清型Ql1人单克隆抗体,Inpharma2006(1539—43)20
用于治疗这种细菌引起的肺炎.(刘敏摘)
InsmedEurope公司的mecasermin09017美国2005年批准的NME中包含
rinfabate(美卡舍明)两个适应症:治疗因7个罕见病药
分子或遗传缺陷所致原发性胰岛素样生长美国FDA在2005年共批准了20个
因子一1缺乏和治疗发展生长激素中和抗新分子实体(NME)和新生物药,其中有7
体的生长激素基因缺失病人.个药物用于罕见适应症.
GSK公司用于肾细胞癌的pazopanib罕见适应症包括肾癌(Bayer公司的
HC1.这个小分子酪氨酸激酶抑制剂将于Nexavar),生长缓慢(Tercica公司的
今年晚些时候进入ill期临床试验,用于多Increlex和Insmed公司的Iplex),白细胞
种癌症包括肾细胞癌.性贫血及淋巴瘤(GSK公司的Arranon),
MedimmuneOncology公司的siplizu一铁过量(Novartis公司的Exjade),脊髓发
mab,用于治疗T细胞和NK一细胞癌.它是育不良综合征性贫血(Celgene公司的
一
种人源化抗T细胞单克隆抗体,目前在Revlimid)和粘多糖病(Biomarin公司的
I期临床试验中,用于CD2一阳性淋巴增殖Naglazyme).
2005年FDA批准的NME
产品公司批准日期审评类型
Aptivus(tipranavir)Boehringer—Ingelheim22/6/05优先
Arranon(nelarabine)GSK28/10/05优先/罕见
Baraclude(entecavir)BMS29/3/05优先
Byetta(exenatide)Amglin28/4/05标准
Exjade(deferasirox)Novartis02/11/05优先/罕见
Hydase(透明质酸酶)Primapharm25/lO/O5优先
HylenexRecombinant(hyaluronidasehuman,Halozymeo2/12/o5优先
人透明质酸酶)
Increlex(mecasermin[r—DNAorigin3,美舍卡明Tercica30/8/05优先/罕见
(重组DNA)源)
lnpIex(mecaserminrinfabate(r—DNAOrigin3,美舍卡明Insmed12/12/05优先/罕见
(重组DNA)源)
Levemir(insulindetemir,胰岛素detemir)NovoNordisk16/6/05标准
Mycamine(micafunginsodium)富士16/3/05优先
Nevanac(nepafenac)AIcon19/8/05优先
10?
Nexavar(sorofenibtosylate)
Revlimid(1enalidomide)
Rozerem(ramelteon)
Symlin(pramlintideacetate,醋酸普兰林肽)
Tygacil(tigecycline)
Vaprisol(conivaptanHC1)
产品
Naglazyme(galsulfase)
Orencia(abatacept)
2005年FDA批准的新BLA
09018在日本获准的新产品
曾在日本获得批准推荐的一系列产品
现在得到了日本的正式批准,包括Astellas
Pharma公司的尿失禁治疗药Vesicare
(solifenacinsuccinate),还有几个用于新适
应症的产品也已经上市.
其他获得正式批准和正在等待被加入
补偿价目录的新产品有日本化药公司的
拮抗剂Cetrotide(从Zentaris公司
获得许可的cetrorelixacetate,醋酸西曲瑞
克)和大日本住友制药公司的静注抗真菌
药Ambisome(从GileadSciences公司获得
许可的amphotericinB,两性霉素B).根据
与盐野义公司的联合捆绑销售协议,
Cetrotide作为控制卵巢亢奋的预防卵泡成
熟药应于9月上市.Ambisome适用于曲
菌,隐球菌和念珠菌等菌株引起的深部感
染.
用于新适应症获得完全批准和上市的
产品还有万有(Merck&Co)公司用于治
疗2型糖尿病性肾病的血管紧张素Ⅱ拮抗
剂Nu～Iotan(1osartan,洛沙坦)和Novartis
Pharma公司治疗转移性恶性骨癌的
Zometa二膦酸盐(zoledronicacid,唑来膦
酸).
Nu—Iotan的获准得到跨国RENAAI
研究的支持,其中包括日本患者并证实对
有蛋白尿的高血压糖尿病患者有效.标准
开始剂量是50mg/日到100mg/日.
20/12/o5
27/12/O5
22/7/05
16/3/05
15/6/05
29/12/O5
优先/罕见
优先/罕见
标准
标准
优先
标准
公司批准日期审评类型
Biomarin31/5/05优先/罕见
BMS23/12/05优先
Scrip2006(3149/50)29
(杨绍杰摘)
Novartis公司称,每周三次Zometa
4mg15分钟输液的当地临床试验表明,骨
转移骨骼肌相关事件的发生率减少50,
相比之下安慰剂是30(p一003).该产
品正与日本化药公司联合促销,又联合了
Novartis公司的另一种双膦酸酯产品
Aredia(pamidronate),后者已在日本上市,
用于乳腺癌软骨转移的治疗.
Toray公司的天然干扰素一B产品
Feron也被批准用于无高血病毒RNA水
平的血清型一1慢性丙型肝炎患者的肝硬
化,它与第一～三共公司的子公司第一公司
联合销售.
Sanofi—Aventis公司的抗凝血药
Plavix(clopidogrel,氯吡格雷)和桔井公司
的排尿困难治疗药Urief(silodosin)四月底
在日本获得补偿价,为在日本上市清除了
障碍.这是全球首次给silodosin开绿灯,该
药是一种治疗良性前列腺肥大相关排尿困
难(排尿困难或疼痛)的口服a～la肾上腺素
受体拮抗剂.Plavix用于脑卒中,尤其适用
于预防缺血性脑血管疾病复发.4月28日
接受补偿价的产品还有Serono公司用于
男性不育的Gonal—F(重组促卵泡激素～a)
及Novartis公司的芳香酶抑制剂Femara
(1etrozole,来曲唑),后者将为绝经后乳腺
癌治疗与中外制药联合销售.这组产品是
首次根据今年早些时候采用的中央社会保
险医学理事会的新条款计算的价格.用于
11?
.
舱h_量田训
2024年6月4日发(作者：将采文)
美国2005年批准的NME中包含7个罕见
病药
括那些在最初诊断时年龄在21岁以下的失调病人.
病人.上市新产品
获罕见病药地位肯定批准推荐产品Pfizer公司的Macugen(pegaptanib)在
欧盟COMP在5月15～16日举行的英国上市,用于治疗湿性老年视黄斑变性
会议上对7个产品的罕见病药地位给予肯(AMD).
定批准推荐.它们是:Actavis公司在几个欧洲市场包括英
Orfagen公司的二苯基环丙烯酮国,匈牙利和波兰推出它的舒马普坦
(diphenylcyclopropenone),用于治疗脱毛(sunriptan),利培酮(risperidone)和格拉
症(alopeciauniversalis和alopeciatotalis两司琼(granisetron)的通用名版本.同时,英
个不同的适应症).国MHRA将舒马普坦从处方药重新分类
MDSPharmaServices公司的一个抗为OTC,用于偏头痛治疗.
绿脓假单胞菌血清型Ql1人单克隆抗体,Inpharma2006(1539—43)20
用于治疗这种细菌引起的肺炎.(刘敏摘)
InsmedEurope公司的mecasermin09017美国2005年批准的NME中包含
rinfabate(美卡舍明)两个适应症:治疗因7个罕见病药
分子或遗传缺陷所致原发性胰岛素样生长美国FDA在2005年共批准了20个
因子一1缺乏和治疗发展生长激素中和抗新分子实体(NME)和新生物药,其中有7
体的生长激素基因缺失病人.个药物用于罕见适应症.
GSK公司用于肾细胞癌的pazopanib罕见适应症包括肾癌(Bayer公司的
HC1.这个小分子酪氨酸激酶抑制剂将于Nexavar),生长缓慢(Tercica公司的
今年晚些时候进入ill期临床试验,用于多Increlex和Insmed公司的Iplex),白细胞
种癌症包括肾细胞癌.性贫血及淋巴瘤(GSK公司的Arranon),
MedimmuneOncology公司的siplizu一铁过量(Novartis公司的Exjade),脊髓发
mab,用于治疗T细胞和NK一细胞癌.它是育不良综合征性贫血(Celgene公司的
一
种人源化抗T细胞单克隆抗体,目前在Revlimid)和粘多糖病(Biomarin公司的
I期临床试验中,用于CD2一阳性淋巴增殖Naglazyme).
2005年FDA批准的NME
产品公司批准日期审评类型
Aptivus(tipranavir)Boehringer—Ingelheim22/6/05优先
Arranon(nelarabine)GSK28/10/05优先/罕见
Baraclude(entecavir)BMS29/3/05优先
Byetta(exenatide)Amglin28/4/05标准
Exjade(deferasirox)Novartis02/11/05优先/罕见
Hydase(透明质酸酶)Primapharm25/lO/O5优先
HylenexRecombinant(hyaluronidasehuman,Halozymeo2/12/o5优先
人透明质酸酶)
Increlex(mecasermin[r—DNAorigin3,美舍卡明Tercica30/8/05优先/罕见
(重组DNA)源)
lnpIex(mecaserminrinfabate(r—DNAOrigin3,美舍卡明Insmed12/12/05优先/罕见
(重组DNA)源)
Levemir(insulindetemir,胰岛素detemir)NovoNordisk16/6/05标准
Mycamine(micafunginsodium)富士16/3/05优先
Nevanac(nepafenac)AIcon19/8/05优先
10?
Nexavar(sorofenibtosylate)
Revlimid(1enalidomide)
Rozerem(ramelteon)
Symlin(pramlintideacetate,醋酸普兰林肽)
Tygacil(tigecycline)
Vaprisol(conivaptanHC1)
产品
Naglazyme(galsulfase)
Orencia(abatacept)
2005年FDA批准的新BLA
09018在日本获准的新产品
曾在日本获得批准推荐的一系列产品
现在得到了日本的正式批准,包括Astellas
Pharma公司的尿失禁治疗药Vesicare
(solifenacinsuccinate),还有几个用于新适
应症的产品也已经上市.
其他获得正式批准和正在等待被加入
补偿价目录的新产品有日本化药公司的
拮抗剂Cetrotide(从Zentaris公司
获得许可的cetrorelixacetate,醋酸西曲瑞
克)和大日本住友制药公司的静注抗真菌
药Ambisome(从GileadSciences公司获得
许可的amphotericinB,两性霉素B).根据
与盐野义公司的联合捆绑销售协议,
Cetrotide作为控制卵巢亢奋的预防卵泡成
熟药应于9月上市.Ambisome适用于曲
菌,隐球菌和念珠菌等菌株引起的深部感
染.
用于新适应症获得完全批准和上市的
产品还有万有(Merck&Co)公司用于治
疗2型糖尿病性肾病的血管紧张素Ⅱ拮抗
剂Nu～Iotan(1osartan,洛沙坦)和Novartis
Pharma公司治疗转移性恶性骨癌的
Zometa二膦酸盐(zoledronicacid,唑来膦
酸).
Nu—Iotan的获准得到跨国RENAAI
研究的支持,其中包括日本患者并证实对
有蛋白尿的高血压糖尿病患者有效.标准
开始剂量是50mg/日到100mg/日.
20/12/o5
27/12/O5
22/7/05
16/3/05
15/6/05
29/12/O5
优先/罕见
优先/罕见
标准
标准
优先
标准
公司批准日期审评类型
Biomarin31/5/05优先/罕见
BMS23/12/05优先
Scrip2006(3149/50)29
(杨绍杰摘)
Novartis公司称,每周三次Zometa
4mg15分钟输液的当地临床试验表明,骨
转移骨骼肌相关事件的发生率减少50,
相比之下安慰剂是30(p一003).该产
品正与日本化药公司联合促销,又联合了
Novartis公司的另一种双膦酸酯产品
Aredia(pamidronate),后者已在日本上市,
用于乳腺癌软骨转移的治疗.
Toray公司的天然干扰素一B产品
Feron也被批准用于无高血病毒RNA水
平的血清型一1慢性丙型肝炎患者的肝硬
化,它与第一～三共公司的子公司第一公司
联合销售.
Sanofi—Aventis公司的抗凝血药
Plavix(clopidogrel,氯吡格雷)和桔井公司
的排尿困难治疗药Urief(silodosin)四月底
在日本获得补偿价,为在日本上市清除了
障碍.这是全球首次给silodosin开绿灯,该
药是一种治疗良性前列腺肥大相关排尿困
难(排尿困难或疼痛)的口服a～la肾上腺素
受体拮抗剂.Plavix用于脑卒中,尤其适用
于预防缺血性脑血管疾病复发.4月28日
接受补偿价的产品还有Serono公司用于
男性不育的Gonal—F(重组促卵泡激素～a)
及Novartis公司的芳香酶抑制剂Femara
(1etrozole,来曲唑),后者将为绝经后乳腺
癌治疗与中外制药联合销售.这组产品是
首次根据今年早些时候采用的中央社会保
险医学理事会的新条款计算的价格.用于
11?
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