2024年5月8日发(作者：后天睿)
I期临床试验以健康志愿者为主要受试对象，研究人体对新药的反应和耐受性，
探索安全有效的剂量，提出合理的给药方案和注意事项，为II期临床试验的给药
方案提供依据，并对药物在体内的吸收、分布、代谢、排泄等药物动力学进行研
究。一期临床试验：需要病人数20－100，主要考察药物的安全性
二期临床试验：需要病人数数百人，主要考察药物的有效性，及药物剂量和药效
之间的量效关系，同时再观察药物的安全性。
三期临床试验：需要病人数百至数千人，再次测试药物的安全性，观察疗效。1
期初步临床药理学及人体安全性评价试验，观察人体耐受和药代动力学。观察人
群——健康志愿者。
2期治疗作用初步评价，观察目标适应症的治疗作用和安全性，为3期临床设计
和给药方案提供依据。观察人群——少数病人志愿者。
3期大规模试验药物的临床试验。一般设计为随机盲法对照，药物治疗作用的确
证，为药物注册提供重要依据。观察人群——大量人群有时也包括老人和儿童。
4期上市后临床。拓宽药品的适应症或了解更多的不良反应。观察人群——数以
千计的病人资料。特点：i期主要是评价药物的安全性；ii期是评价药物的有效
性和耐受性；iii期是进一步评价药物的有效性与安全性；iv期是已上市药物的再
评价。
ⅰ期临床试验
在新药开发过程中,将新药第一次用于人体以研究新药的性质的试验,称之为
ⅰ期临床试验.即在严格控制的条件下,给少量试验药物于少数经过谨慎选择和筛
选出的健康志愿者(对肿瘤药物而言通常为肿瘤病人),然生仔细监测药物的血液
浓度排泄性质和任何有益反应或不良作用,以评价药物在人体内的性质.
ⅰ期临床试验通常要求健康志愿者住院以进行24小时的密切监护.随着对
新药的安全性了解的增加,给药的剂量可逐渐提高,并可以多剂量给药.通过ⅰ期
临床试验,还可以得到一些药物最高和最低剂量的信息,以便确定将来在病人身上
使用的合适剂量.可见,ⅰ期临床试验是初步的临床药理学及人体安全性评价试验,
目的在于观测人体对新药的耐受程度和药代动力学,为制定给药方案提供依据.
ⅱ期临床试验
通过ⅰ期临床研究,在健康人身上得到了为达到合理的血药浓度所需要的药
品的剂理的信息,即药代动力学数据.但是,通常在健康的人体上是不可能证实药
品的治疗作用的.
在临床研究的第二阶段即ⅱ期临床试验,将给药于少数病人志愿者,然后重新
评价药物的药代动力学和排泄情况.这是因为药物在患病状态的人体内的作用方
式常常是不同的,对那些影响肠、胃、肝、和肾的药物尤其如此。
以一个新的治疗关节炎的止通药的开发为例。ⅱ期临床研究将确定该药缓解
关节炎病人的疼通效果如何，还要确定在不同剂量时不良反应的发生率的高低，
以确定疼痛得到充分缓解但不良反应最小的剂量。
可以说，ⅱ期临床试验是对治疗作用的初步评价阶段。ⅱ期临床试验一般通
过随机盲法对照试验（根据具体目的也可以采取其他设计形式），对新药的有效
性和安全性作出初步评价，并为设计ⅲ期临床试验和确定给药剂量方案提供依
据。
ⅲ期临床试验
在ⅰ，ⅱ期临床研究的基础上，将试验药物用于更大范围的病人志愿者身上，
进行扩大的多中心临床试验，进一步评价药物的有效性和耐受性（或安全性），
称之为ⅲ期临床试验。ⅲ期临床试验可以说是治疗作用的确证阶段，也是为药品
注册申请获得批准提供依据的关键阶段，该期试验一般为具有足够样本量的随机
化盲法对照试验。临床试验将对试验药物和安慰剂（不含活性物质）或已上市药
品的有关参数进行比较。试验结果应当具有可重复性。
可以说，该阶段是临床研究项目的最繁忙和任务最集中的部分。除了对成年
病人研究外，还要特别研究药物对老年病人，有时还要包括儿童的安全性。一般
来讲，老年病人和危重病人所要求的剂量要低一些，因为他们的身体不能有产地
清除药物，使得他们对不良反应的耐受性更差，所以应当进行特别的研究来确定
剂量。而儿童人群具有突变敏感性、迟发毒性和不同的药物代谢动力学性质等特
点，因此在决定药物应用于儿童人群时，权衡疗效和药物不良反应应当是一个需
要特别关注的问题。在国外，儿童参加的临床试验一般放在成人试验的ⅲ期临床
后才开始。如果一种疾病主要发生在儿童，并且很严重又没有其他治疗方法，美
国食品与药品管理局允许ⅰ期临床试验真接从儿童开始，即在不存在成人数据参
照的情况下，允许从儿童开始药理评价。 国对此尚无明确规定。
iv期临床试验
对新药上市后的监测。在广泛使用条件下考察疗效和不良反应(注意罕见不
良反应)。
参考资料：GCP
回答时间：
如果只是研究对象不知道自己是在试验组还是对照组，叫单盲。对检查人员隐瞒患者的诊治情况，
使他们据实诊断与报告结果，也属单盲。相对的双盲法就是试验人员与研究对象均不知具体的研
究对象分共2次编辑
/view/ 2009-12-30
简单地说，这类临床试验分为试验组和
对照组，而分组是随机进行的，可以使用随机系统进行。在临床试验前请统计人
员将药物进行编盲，一个药物对应一个编号。试验中，有合适的受试者时，在谈
好知情并且进行入组前检查的前提下，通过随机系统获得药物编号，试验中，医
生给患者使用相应编号的药物，而医生和患者均不知道所用的药物到底是试验药
还是对照药。在整个试验完成后，经过统计，随后召开揭盲会议，才能确认某个
受试者所用的药物。
•
高胰岛素-正常葡萄糖钳夹技术的建立
【作 者】程时武 陆菊明 杨国庆 李一君 潘长玉 翟淮伟
【机 构】[1]解放军总医院内分泌科,北京100853 [2]解放军62301部队门诊部,北
京100071
2024年5月8日发(作者：后天睿)
I期临床试验以健康志愿者为主要受试对象，研究人体对新药的反应和耐受性，
探索安全有效的剂量，提出合理的给药方案和注意事项，为II期临床试验的给药
方案提供依据，并对药物在体内的吸收、分布、代谢、排泄等药物动力学进行研
究。一期临床试验：需要病人数20－100，主要考察药物的安全性
二期临床试验：需要病人数数百人，主要考察药物的有效性，及药物剂量和药效
之间的量效关系，同时再观察药物的安全性。
三期临床试验：需要病人数百至数千人，再次测试药物的安全性，观察疗效。1
期初步临床药理学及人体安全性评价试验，观察人体耐受和药代动力学。观察人
群——健康志愿者。
2期治疗作用初步评价，观察目标适应症的治疗作用和安全性，为3期临床设计
和给药方案提供依据。观察人群——少数病人志愿者。
3期大规模试验药物的临床试验。一般设计为随机盲法对照，药物治疗作用的确
证，为药物注册提供重要依据。观察人群——大量人群有时也包括老人和儿童。
4期上市后临床。拓宽药品的适应症或了解更多的不良反应。观察人群——数以
千计的病人资料。特点：i期主要是评价药物的安全性；ii期是评价药物的有效
性和耐受性；iii期是进一步评价药物的有效性与安全性；iv期是已上市药物的再
评价。
ⅰ期临床试验
在新药开发过程中,将新药第一次用于人体以研究新药的性质的试验,称之为
ⅰ期临床试验.即在严格控制的条件下,给少量试验药物于少数经过谨慎选择和筛
选出的健康志愿者(对肿瘤药物而言通常为肿瘤病人),然生仔细监测药物的血液
浓度排泄性质和任何有益反应或不良作用,以评价药物在人体内的性质.
ⅰ期临床试验通常要求健康志愿者住院以进行24小时的密切监护.随着对
新药的安全性了解的增加,给药的剂量可逐渐提高,并可以多剂量给药.通过ⅰ期
临床试验,还可以得到一些药物最高和最低剂量的信息,以便确定将来在病人身上
使用的合适剂量.可见,ⅰ期临床试验是初步的临床药理学及人体安全性评价试验,
目的在于观测人体对新药的耐受程度和药代动力学,为制定给药方案提供依据.
ⅱ期临床试验
通过ⅰ期临床研究,在健康人身上得到了为达到合理的血药浓度所需要的药
品的剂理的信息,即药代动力学数据.但是,通常在健康的人体上是不可能证实药
品的治疗作用的.
在临床研究的第二阶段即ⅱ期临床试验,将给药于少数病人志愿者,然后重新
评价药物的药代动力学和排泄情况.这是因为药物在患病状态的人体内的作用方
式常常是不同的,对那些影响肠、胃、肝、和肾的药物尤其如此。
以一个新的治疗关节炎的止通药的开发为例。ⅱ期临床研究将确定该药缓解
关节炎病人的疼通效果如何，还要确定在不同剂量时不良反应的发生率的高低，
以确定疼痛得到充分缓解但不良反应最小的剂量。
可以说，ⅱ期临床试验是对治疗作用的初步评价阶段。ⅱ期临床试验一般通
过随机盲法对照试验（根据具体目的也可以采取其他设计形式），对新药的有效
性和安全性作出初步评价，并为设计ⅲ期临床试验和确定给药剂量方案提供依
据。
ⅲ期临床试验
在ⅰ，ⅱ期临床研究的基础上，将试验药物用于更大范围的病人志愿者身上，
进行扩大的多中心临床试验，进一步评价药物的有效性和耐受性（或安全性），
称之为ⅲ期临床试验。ⅲ期临床试验可以说是治疗作用的确证阶段，也是为药品
注册申请获得批准提供依据的关键阶段，该期试验一般为具有足够样本量的随机
化盲法对照试验。临床试验将对试验药物和安慰剂（不含活性物质）或已上市药
品的有关参数进行比较。试验结果应当具有可重复性。
可以说，该阶段是临床研究项目的最繁忙和任务最集中的部分。除了对成年
病人研究外，还要特别研究药物对老年病人，有时还要包括儿童的安全性。一般
来讲，老年病人和危重病人所要求的剂量要低一些，因为他们的身体不能有产地
清除药物，使得他们对不良反应的耐受性更差，所以应当进行特别的研究来确定
剂量。而儿童人群具有突变敏感性、迟发毒性和不同的药物代谢动力学性质等特
点，因此在决定药物应用于儿童人群时，权衡疗效和药物不良反应应当是一个需
要特别关注的问题。在国外，儿童参加的临床试验一般放在成人试验的ⅲ期临床
后才开始。如果一种疾病主要发生在儿童，并且很严重又没有其他治疗方法，美
国食品与药品管理局允许ⅰ期临床试验真接从儿童开始，即在不存在成人数据参
照的情况下，允许从儿童开始药理评价。 国对此尚无明确规定。
iv期临床试验
对新药上市后的监测。在广泛使用条件下考察疗效和不良反应(注意罕见不
良反应)。
参考资料：GCP
回答时间：
如果只是研究对象不知道自己是在试验组还是对照组，叫单盲。对检查人员隐瞒患者的诊治情况，
使他们据实诊断与报告结果，也属单盲。相对的双盲法就是试验人员与研究对象均不知具体的研
究对象分共2次编辑
/view/ 2009-12-30
简单地说，这类临床试验分为试验组和
对照组，而分组是随机进行的，可以使用随机系统进行。在临床试验前请统计人
员将药物进行编盲，一个药物对应一个编号。试验中，有合适的受试者时，在谈
好知情并且进行入组前检查的前提下，通过随机系统获得药物编号，试验中，医
生给患者使用相应编号的药物，而医生和患者均不知道所用的药物到底是试验药
还是对照药。在整个试验完成后，经过统计，随后召开揭盲会议，才能确认某个
受试者所用的药物。
•
高胰岛素-正常葡萄糖钳夹技术的建立
【作 者】程时武 陆菊明 杨国庆 李一君 潘长玉 翟淮伟
【机 构】[1]解放军总医院内分泌科,北京100853 [2]解放军62301部队门诊部,北
京100071